U bent hier

Veelbelovend nieuw middel beschreven om huntingtine te verminderen

Door: HuntingtonNet op 
Like  0

Een internationale groep wetenschappers heeft een nieuwe, gerichte manier ontwikkeld om het niveau van het gemuteerde huntingtine-eiwit te verlagen. Het doel van behandelingen met huntingtine-verlaging is het stoppen of vertragen van de snelheid waarmee cellen de informatie in het huntingtine-gen gebruiken om het huntingtine-eiwit te maken. En minder huntingtine-eiwit zou tot minder ziekte-symptomen leiden.

Wat is er nieuw?

Het biotechnologiebedrijf Sangamo Therapeutics werkt al een aantal jaren aan nog een andere manier om eiwitten te verlagen: door de inschakeling of activatie van een gen aan te sturen. Net als de andere technologieën voor het verlagen van huntingtine, is het doel van deze methode het verlagen van de hoeveelheid mutant huntingtine in cellen. Hoewel het basisidee hetzelfde is, werkt deze methode op een vrij unieke manier in vergelijking met andere bestaande technologieën voor het verlagen van huntingtine. 

Bestaande huntingtine verlagende medicijnen werken door zich te richten op een tussenstap tussen het lezen van de informatie van het huntingtine-gen uit DNA en het maken van het huntingtine-eiwit. Deze methode kijkt niet naar de tussenstap, maar naar een stap eerder in het proces. Daar waar de huntingtine-informatie wordt geselecteerd en doorgegeven om eiwitten te maken.

Waarom is dit nuttig?

Het blijkt dat dit proces een soort cellulair stopbord kan plakken op dit bovengenoemde proces, waardoor de huntintine-eiwitten nooit aangezet worden. Bij testen op muizen is al meerdere malen een verminderde hoeveelheid huntingtin-eiwitten gevonden.

Wil je meer lezen over dit onderzoek?

 

afbeelding van HuntingtonNet

HuntingtonNet